Die Forschung zur Parkinson-Krankheit entwickelt sich auch 2026 rasant. Während aktuelle Therapien helfen, Symptome zu lindern, können sie das Fortschreiten der Erkrankung nicht aufhalten – und viele gehen mit erheblichen Nebenwirkungen einher. Die gute Nachricht: Mehrere neue Therapieansätze entstehen, die genau hier ansetzen und deutlich mehr versprechen.
In dieser dreiteiligen Serie stellen wir drei neuartige Parkinson-Therapien vor, die echten Grund zur Hoffnung geben. In diesem ersten Beitrag konzentrieren wir uns auf die Gentherapie – einen Ansatz, der darauf abzielt, gefährdete Nervenzellen zu schützen und das Fortschreiten der Erkrankung möglicherweise zu verlangsamen.
Gentherapie bei Parkinson: Ein potenziell krankheitsverändernder Ansatz
Eine Gentherapie von AskBio (einer Tochtergesellschaft der Bayer AG) erhielt von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA die Auszeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)1. Diese Einstufung ist innovativen Zell- oder Gentherapien vorbehalten, die das Potenzial haben, den Verlauf schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen wesentlich zu verändern – und signalisiert eine starke regulatorische Unterstützung.
Die Gentherapie von AskBio mit der Bezeichnung AB-1005 zielt darauf ab, das Fortschreiten von Morbus Parkinson zu verlangsamen und die motorische Funktion zu verbessern. In einer frühen klinischen Studie (Phase 1) zeigte sich, dass die Verabreichung von AB-1005 gut verträglich war, ohne produktbedingte schwerwiegende Nebenwirkungen.
Wie die GDNF-Gentherapie bei Parkinson wirkt
In dieser Studie2 erhielten 11 Teilnehmende (8 Männer) im Alter von 35 bis 75 Jahren eine einmalige Injektion von GDNF (glial cell line-derived neurotrophic factor) – einem Protein, das das Wachstum von Dopaminneuronen unterstützt – direkt in das bei Parkinson betroffene Hirnareal, das Putamen.
Die Teilnehmenden wurden anhand der Krankheitsdauer und der MDS-UPDRS-Werte in zwei Gruppen eingeteilt:
- Leichte Parkinson-Krankheit: weniger als 5 Jahre seit klinischer Diagnose; MDS-UPDRS Teil 3 OFF-Score < 32
- Mittelschwere Parkinson-Krankheit: 4 Jahre oder mehr seit klinischer Diagnose; MDS-UPDRS Teil 3 OFF-Score 33–60
Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der GDNF-Infusion bei Personen mit leichter oder mittelschwerer Parkinson-Krankheit.
einer Spritzenpumpe verabreicht, die den Medikamentenfluss durch
die Kanüle präzise steuert. Das MRT fungiert dabei als „Augen“ des Systems
und liefert dem chirurgischen Team kontinuierlich Rückmeldung. Bild erstellt mit Biorender.com.
Sicherheit und Verträglichkeit der GDNF-Gentherapie bei Parkinson
Alle Teilnehmenden vertrugen sowohl den chirurgischen Eingriff als auch die GDNF-Infusion über einen Zeitraum von 18 Monaten nach der Behandlung gut. Einige unerwünschte Wirkungen traten auf, klangen jedoch innerhalb von 30 Tagen nach der Injektion ab. Zu den häufigsten Symptomen zählten Kopfschmerzen, Müdigkeit, Tremor und Brustschmerzen.
Bei einer routinemäßigen MRT-Untersuchung entdeckten die Forschenden bei einer Person eine zerebrale Ischämie – eine vorübergehende Verminderung der Durchblutung, meist verursacht durch ein Gerinnsel – in der Nähe der Injektionsstelle. Dies ist ein bekanntes Risiko solcher neurochirurgischen Eingriffe, und alle Teilnehmenden wurden vor Studieneinschluss über mögliche zerebrovaskuläre Ereignisse aufgeklärt. Der betroffene Patient zeigte keine Symptome, und die Ischämie blieb während der Nachbeobachtung (bis zu 36 Monate) stabil.
Frühe klinische Ergebnisse: Motorische Symptome und Medikamentenbedarf
Teilnehmende mit mittelschwerer Parkinson-Krankheit zeigten eine bessere motorische Kontrolle und benötigten weniger tägliches Levodopa. Zudem traten weniger Dyskinesien auf – unwillkürliche Bewegungen, die häufig durch Parkinson-Medikamente verursacht werden. Teilnehmende mit leichter Parkinson-Krankheit wiesen über 18 Monate nach der Behandlung stabile motorische Symptome auf, bei nur geringen Veränderungen ihres täglichen Levodopa-Bedarfs.
Was diese Gentherapie für zukünftige Parkinson-Behandlungen bedeutet
Zusammengenommen deuten diese frühen Ergebnisse darauf hin, dass die GDNF-Gentherapie das Fortschreiten der Erkrankung bei Menschen mit leichter Parkinson-Krankheit stabilisieren und die dopaminabhängige Hirnaktivität bei fortgeschrittener Erkrankung wiederherstellen könnte. Eine laufende Phase-2-Studie3, REGENERATE-PD, untersucht derzeit über einen Zeitraum von fünf Jahren, wie nachhaltig und neuroprotektiv dieser Ansatz ist. Dank der RMAT-Auszeichnung profitiert die Therapie von einer engen Begleitung durch die FDA sowie von der Möglichkeit einer beschleunigten Prüfung, was bedeutet, dass wichtige Neuigkeiten früher als erwartet verfügbar sein könnten.
Bleib dran für den Teil 2, in dem wir uns auf Dopamintherapien der nächsten Generation konzentrieren, die Symptome lindern und gleichzeitig Nebenwirkungen reduzieren sollen. Melde Dich jetzt zu unserem Parkinson-Newsletter an.
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Referenzen
- https://www.askbio.com/askbio-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-for-parkinsons-disease-investigational-gene-therapy/ ↩︎
- Van Laar AD, Christine CW, Phielipp N, et al. Intraputaminal Delivery of Adeno-Associated Virus Serotype 2-Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor in Mild or Moderate Parkinson’s Disease. Mov Disord. 2025;40(7):1297-1306. doi:10.1002/mds.30193 ↩︎
- https://clinicaltrials.gov/study/NCT06285643 ↩︎
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