Mit dem Fortschreiten der Parkinson-Krankheit wird der Verlust dopaminproduzierender Nervenzellen zunehmend schwieriger, allein mit Medikamenten zu kontrollieren. Im letzten Beitrag unserer dreiteiligen Serie über neuartige Therapien bei Parkinson beleuchten wir zellbasierte Ansätze, die darauf abzielen, das zu ersetzen, was die Krankheit zerstört. Durch die Stammzelltherapie neuer Dopaminneuronen direkt ins Gehirn gehen diese Therapien über eine reine Symptombehandlung hinaus und verfolgen das Ziel, geschädigte neuronale Schaltkreise wiederaufzubauen.
Wie Stammzelltherapie bei Parkinson funktioniert
Im Jahr 2025 berichteten zwei klinische Studien im Frühstadium, die in den renommierten Fachzeitschriften Nature und Cell veröffentlicht wurden, über ermutigende Sicherheitsergebnisse für stammzellbasierte Therapien, bei denen neue Dopaminneuronen direkt ins Gehirn transplantiert werden. Die Studien wurden von den Unternehmen BlueRock Therapeutics (USA, Tochtergesellschaft von Bayer AG) und S. Biomedics (Seoul, Korea) gesponsert. Untersucht wurde die Sicherheit der Injektion von Nervenzellen in das Gehirn von Menschen mit Parkinson-Krankheit.
Beide klinischen Studien verwendeten Dopamin-Progenitorzellen, die aus humanen embryonalen Stammzellen gewonnen wurden. Diese Zellen beginnen zwar als Stammzellen, durchlaufen jedoch im Labor einen kontrollierten Entwicklungsprozess, um zu sogenannten „Progenitoren“ zu werden – einem Übergangsstadium, in dem sie bereits auf die Entwicklung zu Dopaminneuronen festgelegt sind, aber noch nicht vollständig ausgereift sind. Die Verwendung von Progenitorzellen verringert das Risiko eines unkontrollierten Wachstums, wie es bei undifferenzierten Stammzellen auftreten kann. Man kann es sich vorstellen wie das Pflanzen von Setzlingen statt Samen, aus denen sonst unerwünschtes Unkraut statt Bäume wachsen könnte.
Der Hauptunterschied zwischen den beiden Studien besteht darin, dass BlueRock Therapeutics kryokonservierte Dopamin-Progenitorzellen mit dem Namen Bemdaneprocel1 verwendet, während S. Biomedics frisch hergestellte Zellen einsetzt, die als A9-DPCs2 bezeichnet werden.
Sicherheit und Verträglichkeit der Stammzelltherapie bei Parkinson
Jede Studie schloss 12 Teilnehmende mit Parkinson-Krankheit im Alter von 50 bis 78 Jahren ein. Beide kamen zu dem Ergebnis, dass die Stammzelltherapie sicher und insgesamt gut verträglich war. Bei einigen Teilnehmenden traten erwartete Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem chirurgischen Eingriff (z. B. intrakranielle Blutungen) oder der Immunsuppression (z. B. niedrige Thrombozytenwerte) auf. Wie bei jeder Transplantation nahmen die Teilnehmenden immunsuppressive Medikamente ein, um eine Abstoßung zu verhindern. Wichtig ist, dass die transplantierten Zellen keine unerwünschten Wirkungen verursachten. Bildgebende Untersuchungen des Gehirns zeigten keine Anzeichen von Tumoren, Entzündungen oder Infektionen.
Die Bildgebung bestätigte zudem, dass die transplantierten Zellen überlebten und sich zu funktionellen Dopaminneuronen entwickelten. In der Bemdaneprocel-Studie setzten die Patient:innen ein Jahr nach der Transplantation die Einnahme der immunsuppressiven Medikamente ab. Nachfolgende PET-Scans sechs Monate später zeigten, dass die transplantierten Zellen weiterhin lebendig und funktionstüchtig waren – ein Hinweis auf eine erfolgreiche Integration ins Gehirn.
Frühe klinische Ergebnisse: Motorik, ON-Zeit und Medikamentengebrauch
Diese Ergebnisse könnten die schrittweisen Verbesserungen erklären, die die Teilnehmenden über einen Zeitraum von 12 bis 18 Monaten in ihren Alltagsaktivitäten und ihrer Lebensqualität berichteten. In der Bemdaneprocel-Studie verzeichneten die Teilnehmenden im Durchschnitt eine Zunahme der täglichen guten ON-Zeit um 2,7 Stunden. Beide Studien zeigten zudem eine Verringerung der OFF-Zeit, die in der A9-DPC-Studie bis zu 3,6 Stunden betrug. Einige Teilnehmende der A9-DPC-Studie konnten ihre Levodopa-Dosis moderat reduzieren, um medikamenteninduzierte Dyskinesien zu vermeiden, während sich ihre motorische Funktion verbesserte.
Die kognitiven Testergebnisse blieben über 12 Monate in der A9-DPC-Studie stabil, was darauf hindeutet, dass weder die Stammzelltherapie noch die Immunsuppression die geistige Klarheit negativ beeinflussten. In der Bemdaneprocel-Studie blieb der Medikamentengebrauch weitgehend unverändert im Vergleich zum Ausgangswert.
Bedeutung dieser Ergebnisse für die Zukunft der Parkinson-Behandlung
Bemdaneprocel erhielt 2024 von der FDA den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) sowie in Japan die SAKIGAKE-Zulassung (bahnbrechendes regeneratives Medizinprodukt) durch das Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales. Dies unterstreicht das große Potenzial von Bemdaneprocel als mögliche neue Therapie für die Parkinson-Krankheit und spiegelt das Vertrauen der Zulassungsbehörden in seinen therapeutischen Nutzen wider. Derzeit werden für die Phase-3-Studie ExPDite-23 102 Teilnehmende rekrutiert, um die Wirkung der Stammzelltherapie auf motorische Symptome zu untersuchen.
Zusammenfassend zeigen diese Studien, dass der Ersatz von Dopaminneuronen den Schritt von der theoretischen Idee zur klinischen Realität macht. Sollten die Ergebnisse der Phase-3-Studie positiv ausfallen, könnten stammzellbasierte Therapien eines Tages eine langanhaltende Linderung der Symptome ermöglichen und die Abhängigkeit von täglichen Medikamenten verringern.
Mehr über uns
–> Lerne unsere Autorin Susy kennen
Referenzen
- Tabar V, Sarva H, Lozano AM, et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature. 2025;641(8064):978-983. doi:10.1038/s41586-025-08845-y ↩︎
- Chang JW, Na HK, Chang KW, et al. Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease. Cell. 2025;188(25):7036-7048.e11. doi:10.1016/j.cell.2025.09.010 ↩︎
- https://clinicaltrials.gov/study/NCT06944522 ↩︎
Schreibe einen Kommentar